細(xì)胞是生命的基本單位，身體由細(xì)胞組成，2024年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)授予關(guān)于miRNA在基因調(diào)控中發(fā)現(xiàn)的開創(chuàng)性工作，這為精準(zhǔn)醫(yī)療和細(xì)胞治療的未來(lái)鋪平了道路，2024年度多項(xiàng)醫(yī)學(xué)突破，都聚焦在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域。

 

干細(xì)胞功能性心臟補(bǔ)片用于治療心梗

采用納米材料，結(jié)合間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs），設(shè)計(jì)出了一款無(wú)需支架的新型心臟補(bǔ)片，該研究建立了一種綜合機(jī)械支持、“智能”ROS清除、免疫重塑和旁分泌調(diào)節(jié)的心肌損傷修復(fù)綜合策略，為心肌梗死提供一種潛在的臨床治療策略。

 

FDA批準(zhǔn)首個(gè)間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞療法上市

間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（MSC）療法能夠分化為多種類型的細(xì)胞，還具有重要的免疫調(diào)節(jié)作用。MSC能夠通過(guò)分泌多種細(xì)胞因子、趨化因子和生長(zhǎng)因子，調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)，促進(jìn)組織修復(fù)，減少炎癥反應(yīng)，從而發(fā)揮廣泛的治療作用。

長(zhǎng)效HIV預(yù)防針劑

在《Science》雜志評(píng)選的2024年十大科學(xué)突破中，備受矚目的HIV預(yù)防新藥獲得科學(xué)突破冠軍獎(jiǎng)，它憑借其出色的保護(hù)效果和創(chuàng)新的作用機(jī)制引發(fā)了學(xué)界和公眾的廣泛關(guān)注，更有望成為全球抗病毒藥物開發(fā)的新方向。

 

利用免疫細(xì)胞治療自身免疫疾病

《Science》2024年十大科學(xué)突破中的科學(xué)突破入圍獎(jiǎng)，嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法在治療自身免疫疾病方面取得了顯著突破，今年的研究揭示，CAR-T療法通過(guò)深度耗盡組織中的B細(xì)胞發(fā)揮療效，這是傳統(tǒng)治療難以實(shí)現(xiàn)的。

 

人工智能助力醫(yī)療科技

2024年，人工智能領(lǐng)域“獲得”多個(gè)諾貝爾獎(jiǎng)。AI幫助科學(xué)家更好地理解生命的基本構(gòu)成，對(duì)藥物研發(fā)和疾病研究具有重要意義，在新藥開發(fā)過(guò)程中能夠快速預(yù)測(cè)藥物分子與目標(biāo)蛋白質(zhì)的結(jié)合情況。在傳染病研究中，為疫苗和治療方案的開發(fā)提供了有力支持。

 

國(guó)際合作創(chuàng)建“細(xì)胞地圖”

《自然》期刊強(qiáng)調(diào)，由單細(xì)胞分析和空間組學(xué)技術(shù)結(jié)合強(qiáng)大的計(jì)算與人工智能，推動(dòng)生成的人類細(xì)胞圖譜，推動(dòng)從細(xì)胞多樣性的角度更好地理解個(gè)體對(duì)治療的不同反應(yīng)，從細(xì)胞水平上研究疾病的遺傳基礎(chǔ)，開創(chuàng)精準(zhǔn)醫(yī)療的新時(shí)代。

 

突破性的干細(xì)胞治療可恢復(fù)視力

全球首例用干細(xì)胞恢復(fù)視力的報(bào)道發(fā)表在《柳葉刀》，成功地使用重編程的干細(xì)胞治療了患有嚴(yán)重角膜疾病的患者。

 

FDA批準(zhǔn)了自20世紀(jì)50年代以來(lái)首個(gè)新型治療精神分裂癥的藥物

該藥是第一種靶點(diǎn)針對(duì)膽堿能受體，而非多巴胺受體的抗精神病藥物。采用了幾十年來(lái)第一種治療精神分裂癥的新方法，避免了傳統(tǒng)D2受體路徑引發(fā)的副作用，顯著減少了精神分裂癥的癥狀，并在多維度上表現(xiàn)出有效性。

 

治療更年期潮熱新藥申報(bào)上市

更年期婦女的雌激素減少，KNDy神經(jīng)元變得肥厚并導(dǎo)致體溫調(diào)節(jié)途徑的過(guò)度激活，從而破壞體溫控制機(jī)制，導(dǎo)致中度至重度血管舒縮癥狀（VMS），即更年期潮熱，雙重NK-1/ NK-3受體拮抗劑新藥上市申請(qǐng)，或可緩解困擾數(shù)億女性的癥狀。

 

人工卵巢或?qū)?wèn)世

密歇根大學(xué)科學(xué)家繪制了第一個(gè)人類卵子形成的“細(xì)胞圖譜”，這一研究可能帶來(lái)多囊卵巢綜合征和子宮內(nèi)膜異位癥的新治療方法，甚至可能帶來(lái)功能性人工卵巢。“由于能夠引導(dǎo)卵泡發(fā)育和調(diào)節(jié)卵巢環(huán)境，人工卵巢組織可以運(yùn)作多年，甚至可以推遲更年期?！?/p>